Dure geneesmiddelen 3/03/25

Snelle toegang tot veelbelovende geneesmiddelen voor zeldzame ziekten

Dankzij een nieuwe methode, het Orphan Drug Access Protocol (ODAP), is het gelukt om in korte tijd prijsafspraken te maken voor een medicijn tegen een zeldzame ziekte, in dit geval een zeldzame vorm van ALS. Overeenstemming krijgen over de vergoeding van dergelijke (dure) medicatie is vaak lastig, waardoor het lang duurt voordat patiënten toegang krijgen tot een mogelijk effectieve behandeling. Met ODAP kan dit proces veel sneller verlopen.

Het medicijn dat dankzij ODAP vanaf 1 maart beschikbaar komt, is tofersen. Dit is een medicijn tegen een zeldzame erfelijke vorm van ALS, ongeveer 1-2% van de mensen met ALS lijdt aan deze vorm.

Obstakels beschikbaarheid nieuwe medicijnen

Vaak vormen de hoge kosten en onzekerheid over de (lange termijn) klinische effectiviteit van nieuwe medicijnen een obstakel om een beslissing over vergoeding te nemen. Dat speelt zeker bij nieuwe medicijnen voor zeldzame ziekten, die vaak extreem duur kunnen zijn. De ODAP-route regelt toegang en betaling van veelbelovende medicatie, terwijl tegelijkertijd aanvullende data over effect en bijwerkingen worden verzameld.

Zorgverzekeraars werken mee in het ODAP. Anke Pisters, arts bij zorgverzekeraar CZ en namens brancheorganisatie Zorgverzekeraars Nederland (ZN) betrokken bij het ODAP vertelt: “Zorgverzekeraars subsidiëren deze pilot om de inzet van tofersen bij patiënten met een bepaalde vorm van ALS op een gecontroleerde, doelmatige manier mogelijk te maken. Via ODAP is tofersen sneller beschikbaar voor patiënten.”
Deze patiënten worden zorgvuldig in de gaten gehouden. Carla Hollak, internist in Amsterdam UMC en ODAP-coördinator: “Heeft het medicijn geen effect, dan wordt de behandeling gestopt. Zo komt de veelbelovende medicatie eerder beschikbaar voor patiënten, op een gecontroleerde en veilige manier. Tofersen is het derde geneesmiddel dat in ODAP is opgenomen. Het lukt steeds sneller om met alle partijen goede afspraken te maken. Dat is heel mooi.”

Ook Petra Wormser, directeur van Zorgverzekeraars Nederland, is trots op de samenwerking en het resultaat daarvan voor patiënten: “Dankzij de inspanningen van alle betrokken partijen krijgen patiënten snel toegang tot het nieuwe medicijn. Het Orphan Drug Access Protocol zorgt ervoor dat innovatieve geneesmiddelen op een verantwoorde en duurzame wijze beschikbaar komen en blijven voor verzekerden.”

Zeldzame vorm ALS

Tofersen is een medicijn voor een zeldzame erfelijke vorm van ALS, ongeveer 1-2% van de mensen met ALS lijdt aan deze vorm. ALS is een neuromusculaire aandoening waarbij door schade aan de motorische zenuwcellen spieren langzaam afsterven. Gemiddeld hebben mensen die leven met deze ziekte een levensverwachting van drie tot vijf jaar. Lang was er geen behandeling voor deze patiëntengroep beschikbaar, maar dat is veranderd sinds de ontwikkeling van tofersen.

Michael van Es, neuroloog UMC Utrecht: “Tofersen is het eerste medicijn beschikbaar voor een vorm van ALS en dat geeft ons als artsen en onderzoekers maar vooral ook iedereen die leeft met ALS, het geloof dat ALS een behandelbare ziekte kan zijn. Ondanks dat dit medicijn maar voor een zeer kleine groep patiënten is, ben ik blij dat de vergoeding nu goed geregeld is.”