Wat is ODAP?
Het Orphan Drug Access Protocol (ODAP) is een manier om enkele nieuwe, veelbelovende, niet-oncologische weesgeneesmiddelen sneller beschikbaar te maken voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs gecombineerd met een beoordeling van effectiviteit in de praktijk. ODAP is een pilot project gefinancierd door Zorgverzekeraars Nederland (ZN) en uitgevoerd door Medicijn voor de Maatschappij (MvdM) waarin deze nieuwe manier van toegang voor enkele geneesmiddelen wordt onderzocht.
Waarom een ODAP?
Geneesmiddelen worden in Nederland vergoed wanneer de relatieve effectiviteit en veiligheid voldoende bewezen is: het nieuwe middel voldoet voor de hele patiëntengroep aan de ‘Stand van Wetenschap en Praktijk’ (SWP). Bij weesgeneesmiddelen, medicijnen voor zeldzame ziekten, is het soms alleen mogelijk om een oordeel SWP onder voorwaarden af te geven. Vanwege het kleine aantal patiënten met soms ook nog verschil in ziekte-ernst komt het dan vaak aan op een meer individuele beoordeling van effectiviteit en zijn meer gegevens op groepsniveau nodig. Toch zijn nieuwe middelen vaak veelbelovend en zijn er vaak geen goede alternatieven voorhanden.
Welke middelen komen in aanmerking?
Intramurale geneesmiddelen waarvoor hoge kosten per patiënt worden verwacht, maar waarvoor de totale kosten te laag zijn om in de sluis geplaatst te worden (minder dan € 10 miljoen per jaar). Zorgverzekeraars beoordelen deze geneesmiddelen op SWP. Om in aanmerking te komen voor ODAP moet het geneesmiddel verder veelbelovend zijn, maar bestaat er een te grote onzekerheid over de effectiviteit om geneesmiddelen te vergoeden volgens de normale procedure. De kwalificatie SWP kan daarom alleen onder strikte voorwaarden worden afgegeven. Verder moet er sprake zijn van een ‘unmet need’: gedefinieerd als een nieuwe behandeling met een verwachte grote effectiviteit waarvoor geen alternatieven zijn. Als laatste moet een geneesmiddel geregistreerd zijn bij het EMA of moet deze registratie binnen negen maanden verwacht worden. Definitieve opname in ODAP kan pas na EMA registratie.
De criteria voor een geneesmiddel om in aanmerking te komen voor ODAP zijn:
- Geregistreerd bij EMA of verwachte registratie binnen 9 maanden
- Intramurale toepassing
- Kostenbeslag van minder dan € 10 miljoen per jaar
- Veelbelovend, maar te grote onzekerheid over effectiviteit op groepsniveau waardoor de kwalificatie SWP alleen onder strikte randvoorwaarden afgegeven kan worden.
- Er is sprake van “unmet need” gedefinieerd als een nieuwe behandeling met een verwachte grote effectiviteit waarvoor geen alternatieven zijn.
Hoe gaat het proces in zijn werk?
Geneesmiddelen worden door de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut via de Horizonscan of door de commissie wees geïdentificeerd als kandidaat voor ODAP. Zorgverzekeraars besluiten of een geneesmiddel voor ODAP in aanmerking komt na overleg met veldpartijen waaronder behandelaren van een expertisecentrum, de commissie Wees en patiëntvertegenwoordiging.
Indien het geneesmiddel aan eerder genoemde eisen voldoet wordt er een protocol opgesteld door het expertisecentrum voor de betreffende ziekte, in samenspraak met de wetenschappelijke vereniging, de patiëntvertegenwoordiging en onder coördinatie van MvdM. In het protocol worden de precieze indicatie en eventuele subgroepen, start- en stopcriteria en evaluatiecriteria duidelijk omschreven. Hierna bespreken de behandelaren, MvdM en de zorgverzekeraars het protocol met de fabrikant. Als het expertisecentrum, de verzekeraar en de fabrikant inhoudelijk akkoord zijn dan volgt een door zorgverzekeraars gecoördineerde prijsafspraak met de fabrikant voor de fases 1 en 2. Er wordt een landelijke indicatiecommissie ingericht die eventuele opname van een patiënt in ODAP bepaalt op basis van de vooraf vastgestelde criteria. Daarnaast kent ieder traject een werkgroep die bestaat uit behandelaren van het expertisecentrum, zorgverzekeraars, en MvdM.
Het ODAP-proces bestaat uit drie fases.
Fase 1: Evaluatieperiode waarin de effectiviteit van het geneesmiddel voor een individuele patiënt wordt bepaald op basis van vooraf bepaalde criteria.
Fase 2: Geïndividualiseerde vergoeding door zorgverzekeraars voor patiënten die voldoen aan de criteria.
Fase 3: Na het verzamelen van voldoende gegevens komt het expertisecentrum met een eindanalyse en volgt een beoordeling door de verzekeraars op SWP voor de gehele groep/indicatie en zo mogelijk op kosteneffectiviteit.
Tijdens elke fase wordt met de fabrikant een prijs afgesproken. De vergoeding tijdens deze fases moet recht doen aan de onduidelijkheid die nog bestaat over de effectiviteit van het middel.
Na de vooraf afgesproken periode rapporteert het expertisecentrum aan de stuurgroep en fabrikant met een advies betreffende gepast gebruik, (kosten)effectiviteit en budgetimpact. Hierna wordt de balans opgemaakt of voor de hele groep patiënten de vergoeding vanuit het basispakket gaat gelden.
ODAP kent een stuurgroep die wordt voorgezeten door een vertegenwoordiger van Zorgevaluatie en Gepast Gebruik met (vertegenwoordigers van) behandelaren, patiëntenorganisatie, zorgverzekeraars, Zorginstituut als adviseur en Medicijn voor de Maatschappij als coördinator van ODAP. De begeleidingscommissie bestaat uit de stuurgroep met nog enkele andere leden met specifieke expertise waaronder een apotheker en een methodoloog en haakt eens per 3 maanden aan.
Hoe ziet de pilot eruit?
ODAP is een pilot van de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut. Er kunnen slechts enkele middelen beschikbaar komen binnen de pilot, waarna wordt geëvalueerd of deze nieuwe werkwijze een vervolg krijgt.
Welke ODAP-trajecten zijn er?
Momenteel lopen er drie projecten binnen de ODAP-pilot:
- Sutimlimab voor koude agglutinatieziekte
- Lumasiran voor Primaire Hyperoxalurie type 1 (PH1)
- Tofersen voor ALS, geassocieerd met een mutatie in het superoxidedismutase 1-gen (SOD1-gen)
Hoe verschilt het ODAP van vergelijkbare trajecten zoals het Drug Access Protocol (DAP) en de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen (VT) van het Zorginstituut?
Drug Access Protocol (DAP): Het DAP is opgezet voor geneesmiddelen voor zeldzame, oncologische indicaties, terwijl ODAP juist voor zeldzame, niet-oncologische indicaties bedoeld is. Daarnaast zijn er enkele verschillen in werkwijze. Zo wordt de DAP aangevraagd door de fabrikant en financiert de fabrikant de dataverzameling van de DAP.
Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen: bij de voorwaardelijke toelating (VT) is er nog geen positief oordeel over SWP. Ook hier gaat het om veelbelovende middelen waarbij vervolgens op groepsniveau gekeken wordt door het Zorginstituut of het geneesmiddel uiteindelijk voldoet aan SWP. Het traject duurt maximaal 7 (en in uitzonderlijke gevallen maximaal 14 jaar) en wordt door de fabrikant aangevraagd voorafgaand aan de beoordeling of na een negatief advies van het Zorginstituut. Verder financiert de fabrikant de dataverzameling van de VT.